FDA లెనిమియాకు మొదటి జీన్ థెరపీ ట్రీట్మెంట్ను ఆమోదిస్తుంది

ఇప్పుడు మనం మన శరీరాలను పునఃప్రారంభించవచ్చు

FDA మొదటిసారిగా జన్యు చికిత్స చికిత్సను ఆమోదించింది- ఔషధం యొక్క చరిత్రలో చారిత్రాత్మక చర్య. కొత్త చికిత్స- కైరియా (టిసోజెన్లసిక్యూల్) - లుకేమియాతో పోరాడటానికి T- కణాలను సవరించింది.

కృత్రిమ పద్ధతుల ద్వారా శరీరాన్ని పునరుత్పత్తి చేసేందుకు: నవల మరియు ఉత్తేజకరమైన విధానాన్ని ఉపయోగించి క్యాన్రియల్ మరియు ఇతర తీవ్రమైన అనారోగ్యంతో పోరాడుతున్న ఇతర రకాల జన్యు చికిత్సల ఆమోదం కోసం కైరియా ఆమోదం ఒక దూతగా పనిచేస్తుంది.

సెల్ ఆధారిత జన్యు థెరపీ

కణ-ఆధారిత జన్యు చికిత్స కొత్త జన్యు పదార్ధాన్ని ఒక నిర్దిష్ట కణ జనాభాలో ప్రవేశపెట్టిన పద్ధతిని సూచిస్తుంది మరియు ఈ చివరి మార్పు కణాలను మళ్లీ శరీరంలోకి పరిచయం చేస్తుంది. ఒకసారి శరీరంలో, ఈ కొత్త కణాలు క్యాన్సర్ లేదా ఇతర తీవ్రమైన వ్యాధులతో పోరాడటానికి సహాయపడే ప్రొటీన్లను తయారు చేయగలవు.

కిమ్రియలో జన్యుపరంగా మార్పు చెందిన T- కణాలు-లింఫోఫోట్ రకం లేదా తెల్ల రక్త కణం-శరీరంలోకి ప్రవేశపెట్టడం జరుగుతుంది. ఈ చివరి T- కణాలు లుకేమియా కణాలను గుర్తించి, దాడి చేస్తాయి.

జన్యు చికిత్సలు తక్కువ విషపూరితమైనవి ఎందుకంటే కీమోథెరపీకి జీన్ చికిత్స ఉత్తమం. కీమోథెరపీ మొత్తం శరీరాన్ని ప్రభావితం చేస్తుంది మరియు శరీరం-విస్తృత ప్రతికూల ప్రభావాలు కలిగిస్తుంది. సెల్-ఆధారిత జన్యు చికిత్సతో, తిరిగి ఇంజనీరింగ్ కణాలు స్థానికంగా మరియు ప్రత్యేకించి కణితులపై పోరాడుతున్నాయి.

జన్యు చికిత్స యొక్క రూపంగా ఉండటంతో పాటు, కైరియా కూడా ఇమ్మ్యునోథెరపీ ఏజెంట్. రోగనిరోధక వ్యవస్థ వ్యాధికి రోగనిరోధక వ్యవస్థ యొక్క శక్తిని ప్రభావితం చేస్తుంది.

కిమ్రియా ఎక్స్ప్లెయిన్డ్

సాంకేతిక పరంగా, నోవార్టిస్ కిమిరియా ఒక ప్రయోగాత్మక చైమెరిక్ యాంటిజెన్ రిసెప్టర్ (CAR) T- కణ చికిత్సను పునఃస్థితి లేదా నిరాకర చికిత్సకు (అనగా, చికిత్సకు నిరోధకత) B- కణాల తీవ్రమైన లింఫోబ్లాస్టిక్ లుకేమియా చికిత్సకు ఉపయోగిస్తారు.

Kymriah రోగి యొక్క సొంత T- కణాలు మొదటి సేకరించిన తరువాత తయారీ కేంద్రం పంపిన ఇది రోగనిరోధక చికిత్స యొక్క అనుకూలీకరించిన రూపం.

T- కణాలు ల్యూకాప్రేసిస్ అనే ప్రక్రియ ఉపయోగించి పండించడం జరుగుతుంది.

ఉత్పాదక కేంద్రంలో, ఈ T- కణాలు CAR వ్యక్తీకరణ కోసం జన్యువులను రూపొందించడానికి సవరించబడ్డాయి. ఈ మార్పు చెందిన కణాలు రోగికి తిరిగి మారతాయి. శరీరంలో ఒకసారి, CAR లు ల్యుకేమియా కణాల ఉపరితలంపై ఉన్న CD19 అని పిలిచే ఒక ప్రత్యేక యాంటిజెన్ని లక్ష్యంగా చేసుకుని, ఈ క్యాన్సస్ కణాలను చంపేస్తాయి. ఒకసారి రక్తంలో, ఈ మార్పు T- కణాలు పెరుగుతాయి మరియు రెండు లేదా మూడు వారాలలో క్యాన్సర్ను నిర్మూలించడానికి విస్తరిస్తాయి.

FDA వద్ద నిపుణులు ఒక దశ II క్లినికల్ ట్రయల్ యొక్క ఒకే చోట కైమయ యొక్క వారి అంగీకారం ఆధారంగా, దీనిలో 63 పిల్లలు, యుక్తవయస్కులు, మరియు యువకులకు పునఃశ్చరణ లేదా రిఫ్రాక్టరీ కలిగిన B- కణాల తీవ్రమైన లైంఫోబ్లాస్టిక్ లుకేమియాతో చికిత్స పొందిన ఒకే మోతాదు లభించింది. ఈ పాల్గొనేవారిలో 83 శాతం మూడు నెలల తర్వాత ఉపశమనం పొందారు. అంతేకాకుండా, 75 శాతం ఆరునెలల తరువాత వ్యాధితో బాధపడటం లేదు. ముఖ్యంగా, Kymriah FDA ద్వారా ప్రముఖ రివ్యూ అండ్ బ్రేక్త్రో థెరపీ హోదాను మంజూరు చేసింది.

ఎక్యూట్ లింఫోబ్లాస్టిక్ లుకేమియా అనేది ఎముక మజ్జ మరియు రక్తం యొక్క క్యాన్సర్. శరీర అసాధారణ లింఫోసైట్లు చేయడానికి ఇది కారణమవుతుంది. ఈ అసాధారణ రక్త కణాలు త్వరితంగా ఎముక మజ్జలో ఆరోగ్యకరమైన రక్త కణాలని ఆకర్షిస్తాయి. మనుగడ కోసం మన రక్త కణాలు అవసరం.

సాధారణ రక్త కణాల సంఖ్య నాటకీయంగా తగ్గినప్పుడు, మరణం సంభవిస్తుంది.

పాత పెద్దలు అన్నింటినీ అభివృద్ధి చేయగలిగినప్పటికీ, ప్రధానంగా పిల్లల వ్యాధి. దాదాపు 90 శాతం మంది పిల్లలతో చికిత్స తర్వాత ఉపశమనం పొందుతారు. 25 సంవత్సరాల వయస్సు కంటే తక్కువ వయస్సు గల రోగులలో కైరియాకు అనుమతి లభిస్తుంది మరియు చికిత్సకు నిరోధకతను కలిగి ఉన్న క్యాన్సర్ లేదా పునరావృతమయ్యే క్యాన్సర్ను కలిగి ఉంటుంది.

కైమ్రియా గురించి జాగ్రత్తలు

మోనోక్లోనల్ యాంటీబాడీ థెరపీ యొక్క ఏ రకమైన ప్రతికూల ప్రభావము సైటోకిన్ విడుదల సిండ్రోమ్, సైటోకిన్ తుఫాను అని పిలువబడే ఇన్ఫ్యూషన్ రియాక్షన్. సైటోకిన్స్ అనేది చిన్న ప్రోటీన్లు, వీటిని కణాల ద్వారా స్రవిస్తాయి మరియు ఇతర కణాలపై ప్రభావాలను కలిగి ఉంటాయి.

చాలా మంది వ్యక్తులలో, సైటోకిన్ విడుదల సిండ్రోమ్ యొక్క లక్షణాలు తేలికపాటి లేదా మితమైనవి మరియు సులభంగా చికిత్స చేయవచ్చు. ఈ లక్షణాలు:

అయినప్పటికీ, ALL- రక్త క్యాన్సర్ ఉన్న రోగులు ప్రాణాంతక లక్షణాలతో తీవ్రమైన సైటోకైన్ తుఫానును అభివృద్ధి చేయడంలో ఎక్కువగా ఉంటారు. ఈ కారణంగా, సైటోకిన్ తుఫాను వంటి తీవ్రమైన సమస్యలను నిర్వహించడానికి శిక్షణ పొందిన నిపుణులతో అధిక-వాల్యూమ్ కేంద్రాల్లో కషాయం జరగాలి.

చివరగా, కైరియా సుమారు $ 500,000 ఖర్చు అవుతుంది. అయినప్పటికీ, కైరియాతో చికిత్స ఇప్పటికీ ఎముక మజ్జ మార్పిడి కంటే తక్కువగా ఉంటుంది, ఇది సాధారణంగా ల్యుకేమియా చికిత్సలో ఉపయోగించబడుతుంది.

నుండి వర్డ్

పరావర్తన లేదా పునఃస్థితి ALL ఒక ఘోరమైన వ్యాధి. యునైటెడ్ స్టేట్స్లో కొన్ని వందల మంది యువకులకు ఇచ్చే ఆశను ఖైమయ ఆమోదం అందిస్తుంది. క్లినికల్ ట్రయల్స్లో ఇది సమర్థవంతంగా నిరూపించబడింది. అయితే, క్లినికల్ ట్రయల్స్ వ్యవధిలో పరిమితం చేయబడ్డాయి, మరియు కైరియా జీవితకాల రీమిషన్లను ప్రేరేపించగలదో లేదో చూడవచ్చు.

స్వీయ పరంగా, మొదటిసారిగా జన్యు చికిత్స యొక్క FDA యొక్క ఆమోదం ఒక నూతన యుగంలో ఔషధం: క్యాన్సర్ మరియు ఇతర ఘోరమైన వ్యాధులతో పోరాడటానికి మన కణాలను పునఃప్రారంభించడానికి ఒక వయస్సు ఉన్న ఒక యుగం.

> సోర్సెస్:

> బ్రెస్లిన్ S. Cytokine- విడుదల సిండ్రోమ్: అవలోకనం మరియు నర్సింగ్ ప్రభావాలు. క్లినికల్ జర్నల్ ఆఫ్ ఆంకాలజీ నర్సింగ్. 2007; 11: 37-42.

> కోల్వెల్ J. ప్యానెల్ OKKs CAR T థెరపీ ఫర్ లుకేమియా. క్యాన్సర్ డిస్కవరీ. జూలై 27, 2017.

> FDA న్యూస్ రిలీజ్. FDA ఆమోదం మొదటి జన్యు చికిత్సను యునైటెడ్ స్టేట్స్ కు తెస్తుంది. ఆగష్టు 30, 2017.

> హై KA. క్లినికల్ మెడిసిన్ లో జీన్ థెరపీ. ఇన్: కాస్పర్ D, ఫాయుసి A, హౌసెర్ S, లాంగో D, జేమ్సన్ J, లాస్కాల్జో J. eds. హారిసన్ యొక్క ప్రిన్సిపల్స్ ఆఫ్ ఇంటర్నల్ మెడిసిన్, 19 న్యూయార్క్, NY: మెక్గ్రా-హిల్; 2014.

> Klepin HD, పావెల్ BL. వైట్ సెల్ డిజార్డర్స్. ఇన్: హల్లెర్ JB, ఓస్ల్యాండెర్ JG, స్టూడన్స్కీ S, హై KP, Asthana S, Supiano MA, Ritchie C. eds. హజార్డ్ యొక్క వృద్ధాప్య మెడిసిన్ మరియు వృద్ధాప్య శాస్త్రం, 7 వ న్యూయార్క్, NY: మెక్గ్రా-హిల్.