అప్-అండ్-రాబోయే మందులు PKD కు నివారణను కలిగి ఉంటాయి
పాలిసిస్టిక్ మూత్రపిండ వ్యాధి ( PKD ) అనేది మూత్రపిండాలలో ఉనికిని మరియు పురోగామి పెరుగుదలచే వర్గీకరించబడిన ఒక జన్యుపరమైన రుగ్మత. సాధారణ తిత్తులు పిలవకుండా కాకుండా, PKD అనేది ఒక నిరపాయమైన వ్యాధి కాదు మరియు PKD రోగుల్లో పెద్ద భాగం మూత్రపిండ వైఫల్యం, డయాలసిస్ అవసరం లేదా మూత్రపిండ మార్పిడి అవసరమవుతుంది .
PKD వారి రోగనిర్ధారణ గురించి ఒక రోగి తెలుసుకున్నప్పుడు, మొదటి ప్రశ్న ఇది వస్తుంది.
వ్యాధిని తగ్గించడానికి చికిత్స ఎలా పనిచేస్తుందో అర్థం చేసుకోవటానికి ముందు, ADH అని పిలువబడే హార్మోన్ పాత్రలో, లేదా యాంటీ-డ్యూరెక్టిక్ హార్మోన్ (వాసోప్రెసిన్ గా కూడా పిలువబడుతుంది) పాత్రలో క్లుప్త ప్రత్యామ్నాయం అవసరం.
PKD లో ADH పాత్ర
ADH జీవితం సముద్రాల నుండి భూమికి, ఎన్నో పూర్వీకులకు సహాయం చేస్తుంది. అది ADH కోసం కాకపోయినా, ఎన్నో జీవుల జీవులు ఎర్రగా ఉన్న సూర్యుని క్రింద ఉన్న వెచ్చని భూ ఉపరితలాన్ని కఠినమైన నీరుగార్చే ప్రభావాన్ని తట్టుకోలేవు!
"హైపోథాలమస్" అని పిలువబడే మెదడులోని ఒక భాగంలో ఉత్పత్తి చేయబడినది, ADH అనేది మూత్రపిండంపై పనిచేసే హార్మోన్ మరియు ఇది నీటిని నిలుపుకుంటుంది మరియు నిల్వ చేస్తుంది. ఇది మీరు వేడి సూర్యుడు బయట ఒక రోజు త్రాగడానికి లేదా గడిపిన తగినంత నీరు కలిగి లేనప్పుడు మూత్రం చీకటి మరియు కేంద్రీకృతమై చేస్తుంది. అందుచేత, నీటిని విసర్జించవలసిన అవసరాన్ని ప్రభావితం చేయవచ్చు మరియు మా అవసరాలను తీర్చడానికి ఎంతమంది "పునర్వినియోగం" చేయాలి (మా నీటిని తీసుకోవడం మరియు పరిసర ఉష్ణోగ్రతతో సహా ఇతర కారకాలపై ఆధారపడి).
CKD పై చర్చకు ADH ఎలా సరిపోతుంది? PKD లో తిత్తి పెరుగుదల (మూత్రపిండ వైఫల్యానికి కారణము) యొక్క పెద్ద ప్రమోటర్లలో ADH ఒకటి అని స్టడీస్ చూపించాయి. ఇతర మాటల్లో చెప్పాలంటే, మీరు ఏదో ADH స్థాయిలను తగ్గించగలిగితే, లేదా తిత్తులు దాని చర్యను నిరోధించగలిగితే, అది తిత్తి పెరుగుదల మరియు PKD యొక్క అనూహ్యమైన పురోగతిని నెమ్మదించడానికి సాధ్యమవుతుంది.
ప్రస్తుత చికిత్స ఐచ్ఛికాలు
ADH పాత్రను అర్ధం చేసుకోవడం ద్వారా అందుబాటులో ఉన్న చికిత్సా విధానాలను అర్థం చేసుకునేందుకు మరియు ఎందుకు పనిచేయగలవనేది అర్థం చేసుకోవడంలో సహాయపడుతుంది.
- పెరిగిన నీటిని తీసుకోవడం : ఈ శబ్దాలు మాదిరిగా, తాగునీరు ADH స్థాయిలను తగ్గించడానికి ఒక సమర్థవంతమైన మార్గం. మీరు నిర్జలీకరణ పొందడానికి ప్రారంభించినప్పుడు ADH స్థాయిలు పెరుగుతాయి. ఈ కొంచెం నీరు త్రాగటం వలన దాహం స్పందనను తీసివేస్తుంది, ఇది ADH స్థాయిలను తగ్గించటానికి దారి తీస్తుంది. ఈ సందర్భంలో, ADH పెరుగుదలకు ముందస్తుగా ADH నిలకడగా తక్కువగా ఉంచడం. ఇది PKD యొక్క పురోగతిని నెమ్మదిస్తుంది అని ప్రతిపాదించబడింది. నిజం అయినప్పుడు ఎంత సమర్థవంతంగా మరియు అర్థవంతమైనది ఇప్పటికీ చర్చనీయంగా ఉంది.
- సంక్లిష్టతలను నిర్వహించడం: ప్రస్తుతం అందుబాటులో ఉన్న ఇతర నిర్దిష్ట చికిత్సలు లేనప్పుడు, మేము PKD యొక్క క్లిష్టతను నిర్వహించడానికి పరిమితం చేస్తాము. వీటిలో అధిక రక్తపోటు, మూత్రపిండాల అంటువ్యాధులు, మూత్రపిండాలు రాళ్ళు, మరియు అసాధారణ ఎలెక్ట్రోలైట్స్ ఉన్నాయి. అధిక రక్తపోటు ACE ఇన్హిబిటర్స్ లేదా ARBs అనే నిర్దిష్ట మందులను ఉపయోగించి చికిత్స పొందుతుంది. మూత్రపిండాల అంటువ్యాధులు మరియు మూత్రపిండాలు రాళ్ళు రెండు ప్రధానమైన PKD- సంబంధిత సమస్యల ప్రమాదాన్ని తగ్గించడంలో కూడా సహాయపడవచ్చు.
భవిష్యత్తు చికిత్స ఎంపికలు
PKD యొక్క వృద్ది చెందుతున్న ADH పాత్ర గురించి మన అవగాహన పైన పేర్కొన్న "బ్యాండ్-ఎయిడ్" జోక్యాల కంటే మరింత కాంక్రీట్ చికిత్స ఎంపికలు అందించగల హామీకి దారితీసింది.
ప్రస్తుత పరిశోధన ADH యొక్క చర్యను అడ్డుకోగల మందులను గుర్తించడం పై దృష్టి కేంద్రీకరించబడింది మరియు అందువల్ల పెరుగుతున్న పెద్ద నుండి తిత్తులు నిరోధించడం (పిఎండి రోగులలో మూత్రపిండ వైఫల్యం యొక్క తిత్తిని పెంచే కారణంగా).
ఇక్కడ కొన్ని ఉదాహరణలు ఉన్నాయి:
- టోల్వాప్తాన్: ఇది మొదట తక్కువ సోడియం స్థాయిల చికిత్సకు మరియు ADH కి మూత్రపింటలో ADH సాధారణంగా జోడించబడే (V2 రిసెప్టర్గా పిలువబడుతుంది) ("V2 రిసెప్టర్" "కీహోల్" గా భావిస్తారు ADH కు జోడించాల్సిన అవసరం ఉంది, అయితే tolvaptan "నకిలీ కీ" ప్రస్తుతం జరుగుతున్నప్పుడు నిరోధించడానికి ఉన్నప్పుడు).
బాగా ప్రచారం పొందిన TEMPO విచారణలో PKD లో మూత్రపిండాల పనితీరు క్షీణించడంలో టోల్వాప్తాన్కు సాధ్యమయ్యే క్లినికల్ అప్లికేషన్ను చూపించింది. మూత్రపిండాల వాల్యూమ్ వృద్ధి మందగించడంతో యంత్రాంగం కనిపిస్తుంది, ఇది మూడు సంవత్సరాల కన్నా తక్కువ మూత్రపిండాల పనితీరు క్షీణతకు దారితీస్తుంది. అయినప్పటికీ, టోల్వాప్టన్ పికెడి చికిత్స కోసం US లో FDA యొక్క ఆశీర్వాదాలు ఇంకా అందుకోలేదు, కొంతమంది కాలేయంపై దాని ప్రభావాల గురించి ఆందోళన వ్యక్తం చేశారు. ప్రపంచంలోని ఇతర ప్రాంతాలలో PKD చికిత్సకు ఇది ఇప్పటికే ఆమోదించబడింది).
- ఆక్టోరోటైడైడ్: సోమాటోస్టాటిన్ అని పిలువబడే హార్మోన్ యొక్క సుదీర్ఘ నటన సింథటిక్ వెర్షన్. సొమాటోస్టాటిన్తో ఆరునెలల చికిత్స చికిత్సా వృద్ధిని తగ్గించగలదని 2005 లో ఒక విచారణ మొదట నివేదించింది. మేము PKD లో మూత్రపిండాల పనితీరు క్షీణత తిరోగమన పురోగతిని అనుసరిస్తుందని తెలుసుకున్నప్పటికీ, ఈ కేసులో, తిత్తిని వృద్ధిని మందగించడంతో వైద్యపరంగా అర్ధవంతమైన మూత్రపిండ రక్షణలోకి అనువదించవచ్చునని చెప్పింది.
అప్పుడు, 2013 లో మేము లాన్సెట్లో ప్రచురించిన ALADIN విచారణ ఫలితాలను చూశాము. ఈ అధ్యయనం మునుపటి అధ్యయనాల కన్నా ఎక్కువ కాలం పాటు ఉండేది మరియు ఒక సంవత్సరం పాటు ఉన్న ఆక్సిరైటైడ్తో చికిత్స పొందిన రోగులలో గణనీయమైన తక్కువ మూత్రపిండ వాల్యూమ్ను సూచిస్తుంది, కానీ మూడు సంవత్సరాలలో కాదు.
మనకు ఇప్పటి వరకు ఉన్న సమాచారం ప్రకారం, ఆక్క్ట్రియోడ్ PKD చికిత్సలో సంభావ్య పాత్రను కలిగి ఉండవచ్చని ఇది కనిపిస్తుంది. కొన్ని కారణాల వలన, ఆక్సిరొటైడ్ మూత్రపిండ వాల్యూమ్లో ఒక సంవత్సరం పాటు పెరుగుదలను తగ్గిస్తుందని, కానీ దీర్ఘకాలిక ప్రభావాలను ప్రభావవంతంగా మారుస్తుంది. స్పష్టంగా, దీర్ఘకాలిక హార్డ్ ఫలితాల డేటాను చూడటం మరింత సమగ్ర అధ్యయనాలు అవసరమవుతాయి.
ఈ ఏజెంట్లు ఇద్దరూ ఇప్పటివరకు వాగ్దానం చేసినప్పటికీ (mTOR ఇన్హిబిటర్స్ మరియు క్లినికల్ ట్రయల్స్లో ఇతర ఔషధాల వంటి ఇతర పోటీదారులతో పాటు), ఖర్చు ఒక ప్రధాన సమస్య. అన్ని ఇతర విషయాలు సమానంగా ఉండటంతో, ఆక్టోరాయిడ్ అనేది జీవితకాల చికిత్స కోసం ప్రత్యేకంగా ఎలాంటి టోల్వాప్తాన్ కంటే తక్కువ ప్రత్యామ్నాయంగా ఉంటుంది. 2017 లో, 30-రోజుల సరఫరా (15 mg) టోల్వాప్తాన్ మాత్రలు US లో $ 11,000 నుండి $ 12,000 గా ఉంటాయి, 90 amps ఆక్క్ట్రియాడ్ (100 mcg సూది మందులు) $ 300 నుండి $ 400 వరకు అమలు అవుతాయి!
> సోర్సెస్:
> నగావో ఎస్, కజూరిరో ఎన్, Makoto K, et al. పెరిగిన నీరు తీసుకోవడం PCK ఎలుకలో పాలిసిస్టిక్ కిడ్నీ వ్యాధి పురోగతిని తగ్గిస్తుంది. J యామ్ సోఫ్ నెఫ్రోల్. 2006 ఆగస్టు 17 (8): 2220-7. ఎపబ్ 2006 జూన్ 28.
> హిగశిహర E, నుతహారా కే, తన్బో M మరియు ఇతరులు. ఆటోసోమల్ డామినెంట్ పాలిసిస్టిక్ మూత్రపిండ వ్యాధిలో వ్యాధి పురోగతిని నివారించడానికి నీటిని తీసుకోవడం పెరిగింది? నెఫ్రోలాజి డయాలిసిస్ మార్పిడి. 2014 సెప్టెంబర్ 29 (9): 1710-9.
> టోర్రెస్ V, చాప్మన్ A, డెవిస్ట్ O మరియు ఇతరులు. ఆటోసోమల్ డామినెంట్ పాలిసిస్టిక్ కిడ్నీ డిసీజ్ కలిగిన రోగులు టోల్వాప్తాన్. ఎన్ ఎం ఎం ఎల్ ఎల్ మెడ్ 2012; 367: 2407-2418, 2012. DOI: 10.1056 / NEJMoa1205511
> కారోలి ఎ, పెరికో ఎన్, పెర్నా ఎ, ఎట్ అల్. మూత్రపిండము మరియు ఆటోసోమల్ డామినెంట్ పాలిసిస్టిక్ మూత్రపిండ వ్యాధి (ALADIN) లో తిత్తి పెరుగుదల వంటి దీర్ఘకాలిక సొమటోస్టాటిన్ అనలాగ్ యొక్క ప్రభావం: యాదృచ్చికంగా, ప్లేసిబో-నియంత్రిత, బహువిధి విచారణ. లాన్సెట్. 2013 నవంబర్ 2; 382 (9903): 1485-95. డోయి: 10.1016 / S0140-6736 (13) 61407-5.