ప్రాథమిక myelofibrosis (PMF) ఒక myeloproliferative neoplasms గా వర్గీకరించిన అనేక రక్త రుగ్మతలు ఒకటి. నియోప్లాజం అనేది ఒక మ్యుటేషన్ వల్ల ఏర్పడిన కణజాలం యొక్క అసాధారణ పెరుగుదలగా నిర్వచించబడింది మరియు నిరపాయమైనది (నాన్-ప్రాణాంతకం), ముందస్తు ప్రాణనష్టం లేదా ప్రాణాంతకం. మైలొప్రోలిఫెరియేటివ్ నియోప్లాజమ్స్ సాధారణంగా ప్రారంభంలో నిరపాయంగా ఉంటాయి, అయితే కాలక్రమేణా ప్రాణాంతక (క్యాన్సర్) వ్యాధిగా మారవచ్చు.
PMF లో మ్యుటేషన్ ఎముక మజ్జలో ఫైబ్రోసిస్ (మచ్చలు) లో వస్తుంది. ఎముక మజ్జలలో ఈ మచ్చలు రక్త కణాల యొక్క సాధారణ అభివృద్ధికి అంతరాయం కలిగించాయి. రక్తహీనత అత్యంత సాధారణ ప్రయోగశాల కనుగొనడం. ల్యూకోసైటోసిస్ (తెల్ల రక్త కణాలలో ఎలివేషన్) మరియు థ్రోంబోసైటోసిస్ (ఎలిమినేటెడ్ ప్లేట్లెట్ కౌంట్) సాధారణంగా ఉంటాయి, కానీ వ్యాధి పెరుగుతుండటంతో, థ్రోంబోసైటోపెనియా (తక్కువ ప్లేట్లెట్ కౌంట్) సంభవించవచ్చు. ప్లీనోమోగల్లీ (ప్లీహములోని విస్తరణ) ప్లీహము రక్సెల్ ఉత్పత్తి యొక్క ద్వితీయ ప్రదేశంగా మారుతుంది.
ప్రతి ఒక్కరికి చికిత్స అవసరమా?
సంభావ్య చికిత్సా ఎంపికలను అన్వేషించడానికి మీ విలక్షణమైన మొదటి దశ కాగా, PMF తో ఉన్న అన్ని వ్యక్తులకి చికిత్స అవసరం లేదు. PMF కోసం చికిత్స వ్యాధి పురోగతి మరియు ఔషధ సర్వైవల్ ప్రమాదం ద్వారా నిర్ణయించబడుతుంది.
డైనమిక్ ఇంటర్నేషనల్ ప్రోగ్నస్టిక్ స్కోరింగ్ సిస్టం (DIPSS) అని పిలువబడే ఒక వ్యవస్థ ప్లస్ స్కోర్ వయస్సు, తెల్ల రక్త కణాల సంఖ్య, హేమోగ్లోబిన్, వ్యాప్తి చెందుతున్న పేలుడు కణాలు, లక్షణాలు ఉండటం, జన్యుశాస్త్రం, ప్లేట్లెట్ గణన మరియు మార్పిడి వంటి వాటి గురించి సమాచారాన్ని స్కోర్ను లెక్కించాల్సిన అవసరం ఉంది.
PMF తో ఉన్న ఈ వ్యవస్థను ఉపయోగించి నాలుగు ప్రోగ్నోస్టిక్ కేతగిరీలుగా విభజించవచ్చు: తక్కువ ప్రమాదం, ఇంటర్మీడియట్ -1 ప్రమాదం, ఇంటర్మీడియట్-2 ప్రమాదం మరియు అధిక ప్రమాదం. తక్కువ ప్రమాదం కలిగిన రోగులలో రోగులలో 15 సంవత్సరాలు అధిక ప్రమాదం కలిగిన రోగులలో కేవలం ఒక సంవత్సరం నుండి మధ్యస్థ మనుగడ సంభవిస్తుంది. 60 సంవత్సరాల కంటే తక్కువ వయస్సు గల వ్యక్తులలో PMF దాదాపు రెండేళ్ళకు 20 సంవత్సరాలకు మంచి రోగ నిరూపణ మరియు మధ్యస్థ మనుగడతో సంబంధం కలిగి ఉంటుంది.
చికిత్స ప్రణాళికను నిర్ణయించడానికి వ్యక్తి యొక్క జన్యు పరివర్తనతో పాటు Hepatologists DIPPS ప్లస్ స్కోర్ను ఉపయోగిస్తారు. లక్షణాలు లేని తక్కువ-ప్రమాదకర వ్యాధి ఉన్నవారు చికిత్స చేయబడరు కానీ లక్షణాలకు మరియు రక్తహీనత మరియు / లేదా థ్రోంబోసైటోపెనియాకు తీవ్రంగా పర్యవేక్షిస్తారు. ఒక వ్యక్తి లక్షణాలు (జ్వరం, బరువు తగ్గడం, అధిక స్వేదనం లేదా ప్లీహము యొక్క భారీ విస్తరణ) లేదా ట్రాన్స్ఫ్యూజన్ అవసరం ఏర్పడినట్లయితే, చికిత్స ప్రారంభించబడాలి. హెమోగ్లోబిన్ 8 g / dL కంటే తక్కువగా ఉన్నప్పుడు ఎర్ర రక్త కణం మార్పిడికి ఇవ్వబడుతుంది. ఎర్ర రక్త కణం మార్పిడి తరచుగా ఐరన్ ఓవర్లోడ్కు దారితీస్తుంది, సాధారణంగా ఇతర చికిత్సలు ప్రయత్నించబడతాయి.
లక్షణాలు చికిత్స
- స్పేనోమెగల్లీ: ప్లీహము విపరీతంగా విస్తరించినట్లయితే మరియు సమస్యలు (అసౌకర్యం, మల్టిపుల్ ప్లీనియస్ ఇన్ఫ్రాక్ట్స్, ట్రాన్స్ఫ్యూషన్ అవసరం వంటివి) కారణమవుతుంటే, మౌఖిక ఔషధ హైడ్రాక్సీయూరియా వాడవచ్చు. పిఎంఎఫ్ తో ఉన్న 40 శాతం మంది ఈ చికిత్సతో దాదాపు ఒక సంవత్సరపు పొడుగు పరిమాణంలో 50 శాతం తగ్గింపు ఉంటుంది. ప్లీహము హైడ్రాక్సీయూరియా చికిత్సకు స్పందించకపోతే, ప్లీనెక్టోమీ (ప్లీహము యొక్క శస్త్రచికిత్స తొలగింపు) అవసరం కావచ్చు.
- రక్తహీనత: PMF లో రక్తహీనత ఫ్లూక్సీమోస్టెరాన్, ప్రిడ్నిసోన్, లేదా డానాజోల్ వంటి పలు రకాల మందులతో చికిత్స చేయవచ్చు. ఫ్లూయిక్సిమెస్టెరాన్ మరియు డానాజోల్ను ఆండ్రోజెన్ (స్టెరాయిడ్ హార్మోన్) అని పిలుస్తారు, ఇవి ఎముక మజ్జ ఉత్పత్తిని ప్రేరేపించాయి. ఈ ఔషధాల యొక్క ప్రధాన నష్టాలలో ఒకటి, అవి మగ హార్మోన్లకు సంబంధించినవి మరియు శరీర జుట్టు, లోతైన వాయిస్, లేదా పెరిగిన కండరాల సమూహ అభివృద్ధిని కలిగిస్తాయి. ప్రిడ్నిసోన్తో పాటు థాలిడోమైడ్ లేదా లానిడామైడ్ (కెమోథెరపీ యొక్క ఒక రూపం) కూడా ఉపయోగించవచ్చు.
అధిక లేదా ఇంటర్మీడియట్ రిస్క్
ఇంటర్మీడియట్ మరియు హై-రిస్క్ వ్యాధి కలిగిన ప్రజలు ప్రత్యామ్నాయ చికిత్స అవసరం కావచ్చు. ఇది మీ వ్యాధి ఎక్కువ ప్రమాదం-చికిత్స ఎంపికలు గురించి వినడానికి మీరు ఆందోళన చెందుతున్న కొన్ని ఆందోళనను మరియు ఉపశమనాన్ని ఉపశమనం చేసుకోవచ్చని వినడానికి అర్థవంతంగా అర్థం చేసుకోవడం కష్టం.
- హెమటోప్లోటిక్ స్టెమ్ సెల్ ట్రాన్స్ప్లాంట్ (HSCT లేదా ఎముక మజ్జ మార్పిడి) : ఇది PMF కి మాత్రమే నివారణా చికిత్స. సంక్లిష్టతలను తగ్గించడానికి ఇతర సమస్యల అభివృద్ధికి ముందుగానే మార్పిడి తర్వాత సంభవిస్తుంది. చారిత్రాత్మకంగా, 60 సంవత్సరాల కంటే తక్కువ వయస్సు ఉన్నవారికి, డెబ్లింగ్ దాతల (MSD) తో పోలిస్తే, పరివర్తనలు పరిమితం చేయబడ్డాయి. ఇటీవలి మార్పిడిలు సంబంధం లేని సంబంధం లేదా సరిపోని సంబంధిత దాతలతో నిర్వహించబడ్డాయి.
- రక్సోలిటిబిబ్: పిఎంఎఫ్ మరియు HSCT కోసం అభ్యర్ధులు లేని తీవ్రమైన లక్షణాలు రక్సిలోటిబిబ్లను ఉపయోగించుకోవచ్చు. రక్సియోలినిబ్ అనేది టైరోసిన్ కినేజ్ ఇన్హిబిటర్, ప్రత్యేకంగా ఒక JAK2 నిరోధకం అని పిలిచే ఒక ఔషధం. పిఎంఎఫ్లో JAK2 అనేది ఒక సాధారణ మ్యుటేషన్, కానీ పాలిటిమియా వేరా మరియు ముఖ్యమైన థ్రాంబోసైటిమియా వంటి ఇతర నాడీప్రోఫెర్లిఫేటివ్ నియోప్లాసమ్స్లో కూడా ఇది కనుగొనబడుతుంది. రుక్సోలిటిబిబ్ తో చికిత్స ప్లీహము పరిమాణం తగ్గి, లక్షణాలను (అలసట, ఎముక నొప్పి వంటి) తగ్గిస్తుంది మరియు రక్తహీనత తగ్గించవచ్చు. ఈ ఔషధం JAK2 మ్యుటేషన్ను లక్ష్యంగా చేసుకున్నప్పటికీ, ఇతర మ్యుటేషన్లతో ఉన్న రోగులు కూడా ప్రతిస్పందిస్తారు.
సోర్సెస్:
ప్రాథమిక Myelofibrosis మరియు ప్రాథమిక Myelofibrosis యొక్క నిర్వహణ యొక్క టెఫెర్రి A. ప్రోగ్నోసిస్. లో: UpToDate, పోస్ట్, TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA, 2016.