అదనపు చికిత్స ఐచ్ఛికాల సమీక్ష
ప్రాధమిక మైలోఫ్ఫైరోసిస్ (పిఎంఎఫ్) కొరకు మాత్రమే నివారణ చికిత్స స్టెమ్ సెల్ ట్రాన్స్ప్లాంట్ , అయినప్పటికీ, ఈ చికిత్స అధిక మరియు మధ్యస్థ-ప్రమాదం ఉన్న రోగులకు మాత్రమే సిఫారసు చేయబడింది. ఈ గుంపులో, వయస్సు మరియు ఇతర వైద్య పరిస్థితులు మార్పిడితో సంబంధం ఉన్న ప్రమాదాలు గణనీయంగా ఆలోచన చికిత్స కంటే తక్కువగా చేస్తాయి. అదనంగా, హై- మరియు ఇంటర్మీడియట్-ప్రమాదం PMF తో ఉన్న అన్ని ప్రజలకు సరైన స్టెమ్ సెల్ ట్రాన్స్ప్లాంట్ దాత (సరిపోలిన తోబుట్టువు లేదా సరిపోలిన సంబంధం లేని దాత) ఉంటుంది.
వ్యాధికి సంబంధించిన లక్షణాలను తగ్గించడంపై లక్ష్యంగా ఉన్న తక్కువ PMF PMF తో చికిత్సను పొందడం మంచిది.
బహుశా మీ వైద్యుడు మీ కోసం ఉత్తమ ఎంపిక కాదు, లేదా సరైన దాత గుర్తించలేదని లేదా PMF కోసం ఇతర మొదటి లైన్ చికిత్సలను మీరు సహించలేదని బహుశా సలహా ఇచ్చారు. సహజంగా, మీ తదుపరి ప్రశ్న కావచ్చు-ఇతర చికిత్స ఎంపికలు అందుబాటులో ఉన్నాయి? అదృష్టవశాత్తూ, అదనపు చికిత్సా విధానాలను కనుగొనడానికి ప్రయత్నిస్తున్న అనేక అధ్యయనాలు ఉన్నాయి. ఈ మందులలో కొన్ని క్లుప్తంగా మేము సమీక్షిస్తాము.
JAK2 ఇన్హిబిటర్లు
రక్సోలిటిబిబ్ , ఒక JAK2 నిరోధకం, PMF కోసం గుర్తించిన మొట్టమొదటి లక్ష్య చికిత్స. JAK2 జన్యువులోని మతాలు, PMF అభివృద్ధికి అనుబంధం కలిగివున్నాయి.
స్టెమ్ సెల్ ట్రాన్స్ప్లాంటేషన్లో పాల్గొనలేని ఈ ఉత్పరివర్తనలు ఉన్నవారికి రక్సిలోటిబిబ్ సరైన చికిత్స. అదృష్టవశాత్తూ, ఇది JAK2 మ్యుటేషన్స్ లేకుండా ప్రజలలో కూడా ఉపయోగకరంగా ఉంది.
PMF యొక్క చికిత్సలో మరియు ఇతర ఔషధాలతో రక్సియోలిటిబిబ్ను కలపడంతో వాడే మందులను (ఇతర JAK2 నిరోధకాలు) అభివృద్ధి చేయడానికి కొనసాగుతున్న పరిశోధన కొనసాగుతోంది.
Momelotinib మరొక JAK2 నిరోధకం PMF చికిత్స కోసం అధ్యయనం చేస్తున్నారు. మొమెలోటినిబ్ పొందిన 45 శాతం మంది ప్రజలు ప్లీహము పరిమాణం తగ్గించారని ప్రారంభ అధ్యయనాలు సూచించాయి.
అధ్యయనం చేసిన వారిలో సగభాగం వారి రక్తహీనతలో మెరుగుదల మరియు 50 శాతం కంటే ఎక్కువ మంది మార్పిడి చికిత్సను నిలిపివేశారు. థ్రోంబోసైటోపెనియా (తక్కువ ప్లేట్లెట్ కౌంట్) అభివృద్ధి చెందుతుంది మరియు ప్రభావాన్ని పరిమితం చేయవచ్చు. PMF కోసం చికిత్సలో దాని పాత్రను నిర్ణయించడానికి ఒక దశ 3 అధ్యయనాల్లో రొమాలోటినిబ్ ను మిమోలోటిబిబ్ పోల్చవచ్చు.
ఇమ్యునోమోడాలేటరీ డ్రగ్స్
Pomalidomide ఒక రోగనిరోధక శక్తి మందు (రోగనిరోధక వ్యవస్థను మార్చే మందులు). ఇది థాలిడోమైడ్ మరియు లానిడామైడ్లతో సంబంధం కలిగి ఉంటుంది. సాధారణంగా, ఈ మందులు prednisone (ఒక స్టెరాయిడ్ మందుల) ఇవ్వబడుతుంది.
థాలిడోమైడ్ మరియు లానిడామైడ్ ఇప్పటికే పిఎంఎఫ్లో చికిత్స ఎంపికలుగా అధ్యయనం చేయబడ్డాయి. వారు రెండింటి ప్రయోజనకరంగా ఉన్నప్పటికీ, వారి ఉపయోగం తరచూ దుష్ప్రభావాల ద్వారా పరిమితం చేయబడుతుంది. Pomalidomide తక్కువ విష ఎంపికగా అభివృద్ధి చేయబడింది. కొందరు రోగులలో రక్తహీనతలో మెరుగుపరుస్తాయి కానీ ప్లీహీన్ పరిమాణం లో ఎటువంటి ప్రభావం కనిపించలేదు. ఈ పరిమిత ప్రయోజనం కారణంగా, PMF చికిత్స కోసం రక్సిలోటిబిబ్ వంటి ఇతర ఏజెంట్లతో polmalidomide ను కలపడం కొనసాగుతున్న అధ్యయనాలు జరుగుతున్నాయి.
ఎపిజెనిటిక్ డ్రగ్స్
బాహ్యజన్యు కారక మందులు అనేవి మందులు, ఇవి శారీరకంగా మారుతున్న కాకుండా కొన్ని జన్యువుల వ్యక్తీకరణను ప్రభావితం చేస్తాయి. ఈ మందులలో ఒక తరగతి హైపోమితేటింగ్ ఏజెంట్లు, ఇవి అజాసిటిడిన్ మరియు డెసిటబైన్ ఉన్నాయి.
ఈ మందులు ప్రస్తుతం మైలోడైస్ప్లాస్టిక్ సిండ్రోమ్ చికిత్సకు ఉపయోగిస్తారు. అజీసైడైన్ మరియు డెసిటాబైన్ పాత్రను చూస్తున్న అధ్యయనాలు ప్రారంభ దశల్లో ఉన్నాయి. ఇతర మందులు హిస్టోన్ డీసెసిలేస్ (HDAC) ఇన్విజిటర్లు గివినోస్టాట్ మరియు పానోబినోస్టాట్ వంటివి.
Everolimus
ఎవర్యోలిమస్ అనేది ఒక MTOR కైనేజ్ ఇన్హిబిటర్ మరియు ఇమ్యునోసోప్రెసెంట్ గా వర్గీకరించబడిన ఒక ఔషధం. అనేక క్యాన్సర్ల (రొమ్ము, మూత్రపిండ కణ క్యాన్సర్, న్యూరోఎండోక్రిన్ కణితులు మొదలైనవి) చికిత్స కోసం ఆమోదించబడిన FDA (ఫుడ్ అండ్ డ్రగ్ అడ్మినిస్ట్రేషన్) మరియు అవయవ మార్పిడి (కాలేయం లేదా మూత్రపిండాలు) పొందేవారిలో అవయవ తిరస్కరణను నివారించడం. ఎవర్మోలిమస్ మౌఖికంగా తీసుకోబడింది.
ప్రారంభ అధ్యయనాలు అది లక్షణాలను, ప్లీహము పరిమాణం, రక్తహీనత, ప్లేట్లెట్ గణన మరియు తెల్ల రక్త కణాల సంఖ్యను తగ్గిస్తుందని సూచిస్తాయి.
Imetelstat
ఎమెటెల్స్టాట్ అనేక క్యాన్సర్ మరియు మైలోఫ్ఫైరోసిస్లలో అధ్యయనం చేయబడింది. ప్రారంభ అధ్యయనాల్లో, ఇది మధ్యంతర లేదా అధిక-ప్రమాద PMF తో కొంతమందిలో ఉపశమనం (PMH యొక్క మరణించిన సంకేతాలు మరియు లక్షణాలు) ప్రేరేపించింది.
మీరు మొదటి-లైన్ చికిత్సకు స్పందించకపోతే, క్లినికల్ ట్రయల్ లో నమోదు చేయడం వలన మీకు నవల చికిత్సలు అందుబాటులో ఉంటాయి. ప్రస్తుతం, మెలెఫ్ఫిబ్రోసిస్తో బాధపడుతున్న వ్యక్తులకు చికిత్సా విధానాలను అంచనా వేయడానికి 20 క్లినికల్ ట్రయల్స్ ఉన్నాయి. మీరు మీ వైద్యునితో ఈ ఎంపికను చర్చించవచ్చు.
> సోర్సెస్:
> సెర్వంటెస్ F. నేను ప్రాధమిక మైలోఫ్ఫైరోసిస్ చికిత్స ఎలా. రక్తం. 2014; 124: 2635-2642.
> గేయర్ హెచ్ఎల్ మరియు మేసా RA. Myeloproliferative neoplasms కోసం చికిత్స: ఎప్పుడు, ఏ ఏజెంట్, మరియు ఎలా? రక్తం. 2014; 124: 3529-3537.