ఆర్ఫన్ డ్రగ్స్ కోసం రీసెర్చ్ అండ్ డెవలప్మెంట్ ప్రోత్సాహకమైంది
అనాధ మాదకద్రవ్యాల ఏమిటి మరియు ఆర్ఫన్ డ్రగ్ యాక్ట్ ఏమిటి? ఈ ఔషధాల కోసం పరిశోధన మరియు అభివృద్ధి ఎందుకు ముఖ్యమైనది మరియు అడ్డంకులు ఏవి?
ఒక ఆర్ఫన్ డ్రగ్ అంటే ఏమిటి? - నిర్వచనం
ఒక అనాధ ఔషధం అనేది ఔషధ లాభదాయకతను కనుగొనే సంస్థ లేకపోవడం వలన అభివృద్ధి చెందుతున్న ఒక ఔషధం (ఔషధ). ఔషధ తయారీకి అవసరమైన పరిశోధన మరియు అభివృద్ధికి వ్యతిరేకంగా మత్తుపదార్థాలను కొనుగోలు చేసే కొద్ది మంది వ్యక్తులు మాత్రమే లాభదాయకం లేని ఔషధాలకు కారణం.
సరళంగా చెప్పాలంటే, అనాధ మందులు సంస్థలు చాలా డబ్బును సంపాదించవద్దని ఆశించటం లేదు, మరియు డబ్బును తీసుకువచ్చే ఔషధాల వద్ద వారి ప్రయత్నాలను దర్శకత్వం చేస్తాయి.
కొన్ని డ్రగ్స్ ఎందుకు "ఆర్ఫన్ డ్రగ్స్"
ఫార్మాస్యూటికల్ (డ్రగ్) మరియు బయోటెక్ కంపెనీలు నిరంతరం పరిశోధన చేస్తూ కొత్త వైద్య విధానాలను వైద్య పరిస్థితులకు చికిత్స చేస్తాయి, కొత్త మందులు తరచుగా మార్కెట్లో వస్తున్నాయి. అరుదైన వ్యాధులు లేదా రుగ్మతలు బాధపడుతున్న వ్యక్తులు, మరోవైపు, వారి అనారోగ్యానికి సంబంధించిన ఔషధ పరిశోధనా దృష్టిని కూడా చూడలేరు. ఎందుకంటే వారి సంఖ్య తక్కువగా ఉంటుంది మరియు ఈ అరుదైన వ్యాధులకు (సాధారణంగా "అనాధ ఔషధాల" అని పిలవబడే) కొత్త ఔషధాల కోసం సంభావ్య విఫణి కూడా చిన్నది.
ఒక అరుదైన వ్యాధి యునైటెడ్ స్టేట్స్లో 200,000 కన్నా తక్కువ వ్యక్తులలో లేదా ఐరోపా సమాఖ్యలో 10,000 మందికి 5 కన్నా తక్కువగా ఉంటుంది. యునైటెడ్ స్టేట్స్ మరియు యూరోపియన్ యూనియన్లలో ప్రభుత్వ నియంత్రణ సంస్థలు మాదకద్రవ్యాల అభివృద్ధిలో ఈ అసమానతను తగ్గించడానికి చర్యలు తీసుకున్నాయి
ఆర్ఫన్ డ్రగ్స్ అభివృద్ధి పెంచడానికి ప్రోత్సాహకాలు
అరుదైన రుగ్మతలకు తగినంత మందులు US లో అభివృద్ధి చేయలేదని మరియు ఔషధ కంపెనీలు అరుదైన పరిస్థితులకు మందులను అభివృద్ధి చేయడంలో ఆర్థిక నష్టాన్ని కలిగించవచ్చని గుర్తించి, 1983 లో అమెరికా కాంగ్రెస్ ఆర్ఫన్ డ్రగ్ యాక్ట్ను ఆమోదించింది.
ఆర్ఫన్ ప్రోడక్ట్ డెవలప్మెంట్ యొక్క US ఆఫీస్
యునైటెడ్ స్టేట్స్లో మార్కెట్లో ఔషధాల భద్రత మరియు సమర్ధతకు భరోసా ఇచ్చేందుకు US ఫుడ్ అండ్ డ్రగ్ అడ్మినిస్ట్రేషన్ (FDA) బాధ్యత వహిస్తుంది.
పరిశోధన నిధులను అందించడంతో సహా అనాధ రుగ్మతలకు (మరియు అరుదైన రుగ్మతలకు ఇతర వైద్య ఉత్పత్తులు) అభివృద్ధికి సహాయంగా FDA ఆఫీస్ ఆఫ్ ఆర్ఫన్ ప్రోడక్ట్ డెవలప్మెంట్ (OOPD) ను స్థాపించింది.
ఇతర ఔషధాల మాదిరిగానే ఆర్ఫన్ ఔషధాలు ఇప్పటికీ పరిశోధన మరియు క్లినికల్ ట్రయల్స్ ద్వారా సురక్షితంగా మరియు సమర్ధంగా గుర్తించబడాలి, FDA మార్కెటింగ్ కోసం వాటిని ఆమోదించడానికి ముందుగా ఉంటుంది.
ది 1983 US ఆర్ఫన్ డ్రగ్ యాక్ట్
ఆర్ఫన్ డ్రగ్ యాక్ట్ అరుదైన రుగ్మతలతో ఉన్న వ్యక్తుల యొక్క చిన్న మార్కెట్లు (US లో, 47 శాతం అరుదైన రుగ్మతలు 25,000 కన్నా తక్కువ మందిని ప్రభావితం చేస్తాయి) కోసం మందులు (మరియు ఇతర వైద్య ఉత్పత్తులు) అభివృద్ధి చేయడానికి కంపెనీలను ప్రేరేపించడానికి ప్రోత్సాహకాలు అందిస్తుంది. ఈ ప్రోత్సాహకాలు:
- పరిశోధన కోసం ఫెడరల్ టాక్స్ క్రెడిట్స్ (వరకు 50 శాతం ఖర్చులు) ఒక అనాధ ఔషధం అభివృద్ధి.
- ఒక నిర్దిష్ట మందు యొక్క FDA మార్కెటింగ్ ఆమోదం పొందటానికి మొదటి కంపెనీకి ఔషధ అమ్మకాలపై హామీ ఇచ్చిన 7 సంవత్సరాల గుత్తాధిపత్య సంస్థ. ఈ మందు యొక్క ఆమోదిత ఉపయోగం మాత్రమే వర్తిస్తుంది. వేరొక ఉపయోగం కోసం మరో అప్లికేషన్ కూడా FDA చే ఆమోదించబడింది, మరియు సంస్థ ఆ ఉపయోగానికి ఔషధ కోసం ప్రత్యేకమైన మార్కెటింగ్ హక్కులను కలిగి ఉంటుంది.
- ఔషధ ఆమోదం అప్లికేషన్ ఫీజు మరియు వార్షిక FDA ఉత్పత్తి ఫీజు యొక్క ఎత్తివేసే.
అనాధ మాదకద్రవ్యాల చట్టం గడిచే ముందు, అరుదైన వ్యాధులకు చికిత్స చేయడానికి కొన్ని అనాధ ఔషధాలు అందుబాటులో ఉన్నాయి.
చట్టం నుండి, US లో మార్కెటింగ్ కోసం 200 కంటే ఎక్కువ అనాధ ఔషధాలను FDA ఆమోదించింది
US ఫార్మాస్యూటికల్స్లో ఆర్ఫన్ డ్రగ్ ఆక్ట్ ప్రభావం
ఆర్ఫన్ డ్రగ్ ఆక్ట్ 1983 లో ఉనికిలోకి వచ్చినందున, ఇది అనేక ఔషధాల అభివృద్ధికి బాధ్యత వహిస్తుంది. 2012 నాటికి కనీసం 378 మందులు ఈ ప్రక్రియ ద్వారా ఆమోదించబడ్డాయి, మరియు సంఖ్య అధిరోహించిన కొనసాగుతోంది.
అనాధ మాదకద్రవ్యాల చట్టం వలన లభించే ఔషధాల ఉదాహరణ
వీటిని ఆమోదించిన ఔషధాలు:
- శిశు ప్రేగులకు చికిత్స కోసం అడ్రెనోకార్టికోట్రోపిక్ హార్మోన్ (ACTH)
- హంటింగ్టన్'స్ వ్యాధి ఉన్న వ్యక్తులలో సంభవించే కొరియాను చికిత్స కోసం తెట్రాబెన్జైన్
- గ్లైకోజెన్ నిల్వ రుగ్మత కలిగిన వారికి ఎంజైమ్ పునఃస్థాపన చికిత్స, పాంపే యొక్క వ్యాధి
ఆర్ఫన్ డ్రగ్స్ కోసం అంతర్జాతీయ పరిశోధన మరియు అభివృద్ధి
సంయుక్త కాంగ్రెస్ మాదిరిగానే, యూరోపియన్ యూనియన్ (EU) ప్రభుత్వం అనాధ ఔషధాల పరిశోధన మరియు అభివృద్ధిని పెంచడానికి అవసరతను గుర్తించింది.
ఆర్ఫన్ మెడిసినల్ ప్రొడక్ట్స్ కమిటీ
1995 లో స్థాపించబడిన, యూరోపియన్ మెడిసిన్స్ ఏజెన్సీ (EMEA) EU లో మార్కెట్లో ఔషధాల యొక్క భద్రత మరియు సమర్థతను నిర్ధారించడానికి బాధ్యత వహిస్తుంది. ఇది 25 EU సభ్య రాష్ట్రాల శాస్త్రీయ వనరులను కలిపిస్తుంది. 2000 లో, ఆర్ఫన్ మెడిసినల్ ప్రొడక్ట్స్ (COMP) కమిటీ EU లో అనాధ ఔషధాల అభివృద్ధిని పర్యవేక్షించడానికి స్థాపించబడింది.
ఆర్ఫన్ మెడిసినల్ ప్రొడక్ట్స్ రెగ్యులేషన్
యురోపియన్ కౌన్సిల్ ఆమోదించిన ఆర్ఫన్ ఔషధ ఉత్పత్తులపై నియంత్రణ, EU లో అనాధ ఔషధాల (మరియు అరుదైన రుగ్మతలకు ఇతర వైద్య ఉత్పత్తులు) అభివృద్ధికి ప్రోత్సాహకాలను అందిస్తుంది, వాటిలో:
- మార్కెటింగ్ ఆమోద ప్రక్రియకు సంబంధించి ఫీజు ఎత్తివేత.
- ఔషధ అమ్మకాలపై హామీనిచ్చిన 10 సంవత్సరాల గుత్తాధిపత్యం, ఒక ఔషధం యొక్క EMEA మార్కెటింగ్ ఆమోదాన్ని పొందటానికి మొదటి కంపెనీకి. ఈ మందు యొక్క ఆమోదిత ఉపయోగం మాత్రమే వర్తిస్తుంది.
- కమ్యూనిటీ మార్కెటింగ్ అధికారం - EU యొక్క అన్ని సభ్య దేశాలకు విస్తరించే మార్కెటింగ్ అధికారం యొక్క కేంద్రీకృత విధానం.
- ప్రోటోకాల్ సహాయం, అనగా ఔషధ సంస్థలకు శాస్త్రీయ సలహాలు అందించడం అంటే ఒక ఔషధానికి అవసరమైన వివిధ పరీక్షలు మరియు క్లినికల్ ట్రయల్స్ గురించి.
ఆర్ఫన్ మెడిసినల్ ప్రొడక్ట్స్ రెగ్యులేషన్ EU లో అదే ప్రయోజనకరమైన ప్రభావాన్ని కలిగి ఉంది, ఇది అమెరికాలో అనాధ మాదకద్రవ్యాల చట్టం కలిగి ఉందని, అరుదైన రుగ్మతలకు అనాధ ఔషధాల అభివృద్ధి మరియు మార్కెటింగ్ పెరుగుతుంది.
ఆర్ఫన్ డ్రగ్ యాక్ట్ పై బాటమ్ లైన్
అరుదైన వ్యాధుల చికిత్సకు అరుదైన వ్యాధుల చికిత్స అవసరాన్ని మరియు ఇతర వాటిపై సుస్థిరత గురించి ప్రశ్నలతో, ఆర్ఫన్ డ్రగ్ యాక్ట్పై ఎక్కువ వివాదం ఉంది. కృతజ్ఞతగా, ఈ చర్యలు, యునైటెడ్ స్టేట్స్ మరియు యూరప్ రెండింటిలో కలిపి ఎన్నో అరుదైన వ్యాధుల గురించి అవగాహన పెంచుతున్నాయి, అది కలిసినప్పుడు, అది సర్వసాధారణం కాదు.
సోర్సెస్:
హెర్డెర్, M. ఆర్ఫన్ డ్రగ్ యాక్ట్ యొక్క పర్పస్ ఏమిటి? . PLOS మెడిసిన్ . 2017. 14 (1): e1002191.
మర్ఫీ, ఎస్., పువానంట్, ఎ., మరియు ఆర్. గ్రిగ్స్. అరుదైన న్యూరోలాజికల్ డిజార్డర్స్ కోసం ఆర్ఫన్ ఉత్పత్తి హోదా యొక్క ఊహించని ప్రభావాలు. అన్నల్స్ ఆఫ్ న్యూరాలజీ . 2012. 72 (4): 481-490.
US ఫుడ్ అండ్ డ్రగ్ అడ్మినిస్ట్రేషన్. ఒక ఆర్ఫన్ ఉత్పత్తిని నిర్దేశిస్తోంది: డ్రగ్స్ అండ్ బయోలాజికల్ ప్రొడక్ట్స్. 05/02/16 నవీకరించబడింది. https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm